4599 ステムリム 四半期報告書－第16期第3四半期(令和3年2月1日－令和3年4月30日)

第一部 【企業情報】

第１ 【企業の概況】

１ 【主要な経営指標等の推移】

(注)１．当社は四半期連結財務諸表を作成しておりませんので、連結会計年度に係る主要な経営指標等の推移については記載しておりません。

２．事業収益には、消費税等は含まれておりません。

３．持分法を適用した場合の投資利益については、関連会社がないため記載しておりません。

４．第15期第３四半期累計期間及び第16期第３四半期累計期間の潜在株式調整後１株当たり四半期純利益金額については、潜在株式は存在するものの、１株当たり四半期純損失金額であるため記載しておりません。

５．第15期の潜在株式調整後１株当たり当期純利益金額については、当社株式が2019年８月９日に東京証券取引所マザーズへ上場したため、新規上場日から第15期末までの平均株価を期中平均株価とみなして算定しております。

２ 【事業の内容】

当第３四半期累計期間において、当社において営まれている事業の内容について、重要な変更はありません。

第２ 【事業の状況】

１ 【事業等のリスク】

当第３四半期累計期間において、新たな事業等のリスクの発生、または、有価証券報告書に記載した事業等のリスクについての重要な変更はありません。

２ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

文中の将来に関する事項は、提出日現在において当社が判断したものであります。

(1) 経営成績の状況

当第３四半期累計期間（2020年８月１日から2021年４月30日まで）における事業の概況としましては、再生誘導医薬開発品レダセムチド（HMGB1より創製したペプチド医薬）について、臨床試験に向けた研究開発が引き続き進捗いたしました。レダセムチドは、従来の再生医療とは異なり、体外で人工的に培養した細胞の移植や投与を一切必要とせず、薬の投与のみにより患者体内の幹細胞を活用する方法で、損傷した組織の再生を促す全く新しい作用メカニズムに基づく医薬品です。具体的な進捗としまして、レダセムチドの導出先である塩野義製薬株式会社（本社：大阪市中央区、代表取締役社長：手代木 功、以下「塩野義製薬」）との間で2020年６月30日付にて締結したレダセムチドの複数の疾患に対する臨床開発を加速度的に展開していくための契約について、本契約に係る一時金の受領条件を一部達成し、一時金210百万円を受領いたしました。なお、本契約に係る対価として今後最大で1,190百万円を塩野義製薬から受領する予定です。本契約は、当社がこれまでに複数のアカデミア・グループとの共同研究を通じて蓄積してきた非臨床のエビデンスを活用して、新たに慢性肝疾患、変形性膝関節症、心筋症を対象とした医師主導治験を開始する準備を進めていくものであり、慢性肝疾患、変形性膝関節症においては2020年11月より第Ⅱ相臨床試験が開始されております。引き続き幅広い疾患領域への適応拡大を通じて、レダセムチドの価値最大化に向けた取り組みを加速してまいります。

また、2021年１月に本社研究所を拡張し、同建屋内に動物実験施設（約223㎡）を新設いたしました。本動物実験施設では、新規シーズのスクリーニング、実験動物を使用した薬効試験等を行い、今後、再生誘導医薬の対象となる疾患領域の更なる拡大に寄与すると考えております。

レダセムチドについて、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）が実施する、2020年度「新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に対する治療薬開発（３次公募）」に採択されました。COVID-19肺炎は、重症化すると肺胞上皮細胞や肺胞周囲の血管内皮細胞が不可逆的に傷害され、肺炎治癒後も肺機能障害が長期の後遺症として残り、抗ウイルス薬や抗炎症剤では失われた肺機能の回復は期待し得ないことが知られておりますが、レダセムチドの投与により骨髄から損傷組織に集積する間葉系幹細胞は、抗炎症作用、抗線維化作用と共に、上皮組織や血管組織を再生する作用を持つことが示されていることから、レダセムチドはCOVID-19肺炎の後遺症リスクを軽減する世界初の治療薬となることが期待されます。

当社の事業領域である再生医療業界においては、2014年11月に施行された再生医療安全性確保法及び改正薬事法によって再生医療の産業化促進の基盤が整うなか、引き続き複数の再生医療等製品が承認を受けるなど、再生医療技術に対する社会的な期待と関心はますます高まっております。また、再生医療の市場規模予測では、国内2020年950億円が2050年2.5兆円、世界2020年１兆円が2050年38兆円と大幅な増加が見込まれており、従来の医薬品や医療では治療が困難であった疾患に対する新たな医療への期待がいかに大きいものかがわかります。このような状況の中、体外で培養し加工した細胞を用いず、医薬品の投与によって患者自身の体内で間葉系幹細胞の集積誘導による再生医療を実現する「再生誘導医薬」を、移植治療や従来型の再生医療が抱える数多くの問題を克服する革新的な再生医療技術として、表皮水疱症をはじめとした難病を含む様々な疾患に苦しむ世界中の患者の皆様にお届けすることは、ステムリムの社会的使命であると考えております。

レダセムチドにおける各疾患ごとの進捗は以下の通りです。

a) 　栄養障害型表皮水疱症治療薬（PJ1-01）の開発について、2020年１月に開催された第41回水疱症研究会及び、第１回国際表皮水疱症会議（The 2020 EB World Congress）にて、栄養障害型表皮水疱症患者を対象とした臨床試験（第Ⅱ相医師主導治験）のデータ解析結果（速報）が報告され、本治験に参加した栄養障害型表皮水疱症患者全例（９例）の解析で、レダセムチド投与により主要評価項目（全身皮膚の水疱、びらん、潰瘍の合計面積の治療前値からの変化率）で、統計学的に有意な改善が確認されました。レダセムチド投与終了後の最終観察時点（投与終了６ヵ月後）においても、９例中７例が治療前値を下回る改善を示し、そのうち４例は50%以上の著明な改善を示したことから、栄養障害型表皮水疱症に対するレダセムチド治療効果の長期持続性も確認されました。また副次評価（安全性評価）では懸念となる有害事象は観察されず、栄養障害型表皮水疱症患者におけるレダセムチド投与の有効性と安全性が確認されました。

表皮水疱症治療薬について、対象となる栄養障害型表皮水疱症は、全国の患者数が200名前後である希少難治性疾患であり現在有効な治療法がありません。また年間当たりの新規患者は15名程度と想定されており、大規模な第Ⅲ相試験を計画することが困難であるため、当初の予定どおり第Ⅱ相試験の結果を踏まえ、医薬品の承認申請を行うことを見込んでおります。

b) 　脳梗塞治療薬（PJ1-02）の開発について、本医薬品のライセンス先である塩野義製薬により、第Ⅱ相臨床試験が進行中であり、2019年11月に、臨床試験実施施設における第一例目の被験者への投与が行われております。また、これまでに被験者の組み入れと安全性の確認が順調に進捗しており、今後も被験者への投与が進められるものと期待しております。

c) 　心筋症治療薬（PJ1-03）の開発については、大阪大学医学系研究科心臓血管外科学との共同研究において、心筋梗塞や各種心筋症の疾患モデル動物を用いた薬効試験にて顕著な治療効果と作用メカニズムの証明がなされており、その成果は、米国の循環器学会であるAHA (American Heart Association) Scientific Sessions 2018 等の国際学会で報告されるとともに、2019年３月の第18回日本再生医療学会総会では多光子顕微鏡によるin vivo imaging（生体画像描出法）によって、レダセムチドを投与した心筋梗塞モデル動物において、GFP(緑色蛍光タンパク)陽性骨髄由来細胞が心筋梗塞巣へ集積し血管周囲において活発に移動する様子を観察することに成功したことを報告するなど、評価を受けております。

d) 　変形性膝関節症治療薬（PJ1-04）の開発について、2020年11月より国立大学法人弘前大学において、変形性膝関節症患者を対象とした医師主導治験（第Ⅱ相試験）が開始され、2021年２月に第一例目の被験者への投与が開始されております。変形性膝関節症は膝関節軟骨の摩耗により膝の形が変形、痛みや腫れをきたす疾患で、重度の症例では強い痛みのため歩行困難になることも多く、QOL (Quality of Life) 及び日常生活動作の低下が顕著になります。本邦の潜在患者数は約2,500万人、そのうち自覚症状を有する患者数は約800万人と推定されています。主な原因は加齢によるものが多く、40代以降の中高年に多く発症します。損傷をうけた関節軟骨は自己修復しにくいことが知られており、損傷した軟骨組織の修復促進、あるいは人工関節置換術への移行を回避できるような新たな治療法の開発が望まれています。レダセムチドは、マウス膝関節軟骨欠損モデルを用いた本剤の非臨床試験で軟骨修復作用等が確認されており、変形性膝関節症患者に対する新たな治療薬となることが期待されます。

e) 　慢性肝疾患治療薬（PJ1-05）の開発について、2020年11月より国立大学法人新潟大学において、慢性肝疾患患者を対象とした医師主導治験（第Ⅱ相試験）が開始され、2021年３月に第一例目の被験者への投与が開始されております。線維化の進行した肝硬変は、肝機能低下、門脈圧亢進、発癌など生命予後を左右する様々な問題が生じうる疾患であり、肝硬変の患者数は国内40～50万人と推定されております。現状、一般治療において、線維化の進行した肝硬変に対し完治が期待できる治療法は肝移植を除き確立しておらず、移植医療に頼らない新たな肝線維化改善薬や組織再生促進薬の開発が期待されております。レダセムチドは、肝硬変モデルマウスに対して高い抗炎症、線維化改善効果が確認されており、有効な治療法のなかった線維化を伴う慢性肝疾患・肝硬変の患者に対し、新たな治療の選択肢になり得る可能性があります。

また、レダセムチド以外の新規再生誘導医薬候補物質の探索プロジェクトについては、次世代の開発候補品選定に向けた積極的な研究開発投資を続けながら候補物スクリーニングを多面的に展開してきたことで、これまでに顕著な活性を有する複数の新規候補化合物を同定するに至っております。

このような状況のもと、当第３四半期累計期間の事業収益は210,000千円（前年同期比は400,000千円）、営業損失は1,294,216千円（前年同期は391,591千円の営業損失）、経常損失は1,296,699千円（前年同期は443,334千円の経常損失）、四半期純損失は1,294,412千円（前年同期は446,070千円の四半期純損失）となりました。

なお、当社は再生誘導医薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の業績記載を省略しております。

(2) 財政状態の分析

（資産）

　当第３四半期会計期間末における流動資産合計は9,657,980千円となり、前事業年度末に比べ1,308,730千円減少致しました。これは主に現金及び預金が1,536,721千円減少したことによるものです。また、固定資産合計は433,448千円となり、前事業年度末に比べ118,744千円増加致しました。これは主に有形固定資産が107,824千円増加、投資その他の資産が10,676千円増加したことによるものです。この結果、資産合計は10,091,428千円となり、前事業年度末に比べ1,189,986千円減少となりました。

（負債）

　当第３四半期会計期間末における流動負債合計は85,518千円となり、前事業年度末に比べ269,011千円減少致しました。これは主に未払金が214,206千円減少したことによるものです。また、固定負債合計は125,742千円となり、前事業年度末に比べ48,911千円増加致しました。これは主に資産除去債務が48,425千円増加したことによるものです。この結果、負債合計は211,260千円となり、前事業年度末に比べ220,099千円減少となりました。

（純資産）

　当第３四半期会計期間末における純資産合計は9,880,167千円となり、前事業年度末に比べ969,887千円減少致しました。 これは主に四半期純損失1,294,412千円を計上した一方、新株予約権が224,241千円増加、新株予約権の行使により資本金及び資本準備金がそれぞれ50,141千円増加したことによるものです。なお、2020年12月の減資により資本金が73,013千円減少し、資本準備金が73,013千円増加しております。この結果、資本金26,416千円、資本剰余金10,494,400千円、利益剰余金△946,651千円となりました。

(3) 事業上及び財務上の対処すべき課題

当第３四半期累計期間において、当社が対処すべき課題について重要な変化はありません。

(4) 研究開発活動

当第３四半期累計期間における当社の研究開発費の総額は、1,157,869千円（前年同期の研究開発費の総額は584,677千円）であります。なお、当第３四半期累計期間においては、「(1) 経営成績の状況」に記載した通り、研究開発を推進しております。

３ 【経営上の重要な契約等】

当第３四半期会計期間において、経営上の重要な契約等の決定または締結等はありません。

第３ 【提出会社の状況】

１ 【株式等の状況】

(1) 【株式の総数等】

① 【株式の総数】

② 【発行済株式】

(注) 提出日現在の発行数には、2021年６月１日からこの四半期報告書提出日までの新株予約権の行使により発行された株式数は、含まれておりません。

(2) 【新株予約権等の状況】

① 【ストックオプション制度の内容】

該当事項はありません。

② 【その他の新株予約権等の状況】

該当事項はありません。

(3) 【行使価額修正条項付新株予約権付社債券等の行使状況等】

該当事項はありません。

(4) 【発行済株式総数、資本金等の推移】

(注) 新株予約権の行使による増加であります。

(5) 【大株主の状況】

当四半期会計期間は第３四半期会計期間であるため、記載事項はありません。

(6) 【議決権の状況】

当第３四半期会計期間末日現在の「議決権の状況」については、株主名簿の記載内容が確認できないため、記載をすることができないことから、直前の基準日（2021年１月31日）に基づく株主名簿による記載をしております。

① 【発行済株式】

② 【自己株式等】

該当事項はありません。

２ 【役員の状況】

該当事項はありません。

第４ 【経理の状況】

１  四半期財務諸表の作成方法について

当社の四半期財務諸表は、「四半期財務諸表等の用語、様式及び作成方法に関する規則」(平成19年内閣府令第63号)に基づいて作成しております。

２  監査証明について

当社は、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づき、第３四半期会計期間(2021年２月１日から2021年４月30日まで)及び第３四半期累計期間(2020年８月１日から2021年４月30日まで)に係る四半期財務諸表について、EY新日本有限責任監査法人による四半期レビューを受けております。

３  四半期連結財務諸表について

当社は、子会社がありませんので、四半期連結財務諸表を作成しておりません。

１ 【四半期財務諸表】

(1) 【四半期貸借対照表】

(2) 【四半期損益計算書】

【第３四半期累計期間】

【注記事項】

(追加情報)

前事業年度の有価証券報告書の（追加情報）に記載しました新型コロナウイルス感染症の影響に関する仮定について重要な変更はありません。

(四半期キャッシュ・フロー計算書関係)

当第３四半期累計期間に係る四半期キャッシュ・フロー計算書は作成しておりません。

なお、第３四半期累計期間に係る減価償却費（無形固定資産に係る償却費を含む。）は、次のとおりであります。

(株主資本等関係)

 前第３四半期累計期間（自　2019年８月１日　至　2020年４月30日）　

１．配当に関する事項

該当事項はありません。

２．株主資本の金額の著しい変動に関する事項

(１)公募増資

当社普通株式の東京証券取引所マザーズへの上場に伴う新株発行により、資本金及び資本準備金がそれぞれ3,766,500千円ずつ増加、またオーバーアロットメントによる当社株式の売出しに関連する第三者割当による新株式の発行により、資本金及び資本準備金がそれぞれ126,526千円ずつ増加しております。

(２)減資及び剰余金の処分

2019年10月24日開催の定時株主総会の決議に基づき、2019年12月１日付けで減資の効力が発生し、資本金の額4,675,501千円が減少、資本準備金の額3,656,365千円が増加、その他資本剰余金の額が1,019,135千円増加しております。また増加したその他資本剰余金1,019,135千円を繰越利益剰余金に振り替えることにより、繰越損失を解消しております。

 当第３四半期累計期間（自　2020年８月１日　至　2021年４月30日）　

１．配当に関する事項

該当事項はありません。

２．株主資本の金額の著しい変動に関する事項

2020年10月28日開催の定時株主総会の決議に基づき、2020年12月１日付けで減資の効力が発生し、資本金の額が73,013千円減少、資本準備金の額が73,013千円増加しております。これにより、当第３四半期会計期間末において、資本金26,416千円、資本剰余金10,494,400千円となっております。

(セグメント情報等)

 【セグメント情報】

当社は再生誘導医薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の業績記載を省略しております。

(１株当たり情報)

１株当たり四半期純損失金額及び算定上の基礎は、以下の通りであります。

（注）潜在株式調整後１株当たり四半期純利益金額については、潜在株式は存在するものの、１株当たり四半期純損失金額であるため記載しておりません。

２ 【その他】

該当事項はありません。

第二部 【提出会社の保証会社等の情報】

該当事項はありません。

独立監査人の四半期レビュー報告書

　　2021年６月11日

株式会社ステムリム

取締役会  御中

EY新日本有限責任監査法人大 阪 事 務 所

監査人の結論

当監査法人は、金融商品取引法第１９３条の２第１項の規定に基づき、「経理の状況」に掲げられている株式会社ステムリムの２０２０年８月１日から２０２１年７月３１日までの第１６期事業年度の第３四半期会計期間(２０２１年２月１日から２０２１年４月３０日まで)及び第３四半期累計期間(２０２０年８月１日から２０２１年４月３０日まで)に係る四半期財務諸表、すなわち、四半期貸借対照表、四半期損益計算書及び注記について四半期レビューを行った。

当監査法人が実施した四半期レビューにおいて、上記の四半期財務諸表が、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期財務諸表の作成基準に準拠して、株式会社ステムリムの２０２１年４月３０日現在の財政状態及び同日をもって終了する第３四半期累計期間の経営成績を適正に表示していないと信じさせる事項が全ての重要な点において認められなかった。

監査人の結論の根拠

当監査法人は、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期レビューの基準に準拠して四半期レビューを行った。四半期レビューの基準における当監査法人の責任は、「四半期財務諸表の四半期レビューにおける監査人の責任」に記載されている。当監査法人は、我が国における職業倫理に関する規定に従って、会社から独立しており、また、監査人としてのその他の倫理上の責任を果たしている。当監査法人は、結論の表明の基礎となる証拠を入手したと判断している。

四半期財務諸表に対する経営者並びに監査役及び監査役会の責任

経営者の責任は、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期財務諸表の作成基準に準拠して四半期財務諸表を作成し適正に表示することにある。これには、不正又は誤謬による重要な虚偽表示のない四半期財務諸表を作成し適正に表示するために経営者が必要と判断した内部統制を整備及び運用することが含まれる。

四半期財務諸表を作成するに当たり、経営者は、継続企業の前提に基づき四半期財務諸表を作成することが適切であるかどうかを評価し、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期財務諸表の作成基準に基づいて継続企業に関する事項を開示する必要がある場合には当該事項を開示する責任がある。

監査役及び監査役会の責任は、財務報告プロセスの整備及び運用における取締役の職務の執行を監視することにある。

四半期財務諸表の四半期レビューにおける監査人の責任

監査人の責任は、監査人が実施した四半期レビューに基づいて、四半期レビュー報告書において独立の立場から四半期財務諸表に対する結論を表明することにある。

監査人は、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期レビューの基準に従って、四半期レビューの過程を通じて、職業的専門家としての判断を行い、職業的懐疑心を保持して以下を実施する。

・　主として経営者、財務及び会計に関する事項に責任を有する者等に対する質問、分析的手続その他の四半期レビュー手続を実施する。四半期レビュー手続は、我が国において一般に公正妥当と認められる監査の基準に準拠して実施される年度の財務諸表の監査に比べて限定された手続である。

・　継続企業の前提に関する事項について、重要な疑義を生じさせるような事象又は状況に関して重要な不確実性が認められると判断した場合には、入手した証拠に基づき、四半期財務諸表において、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期財務諸表の作成基準に準拠して、適正に表示されていないと信じさせる事項が認められないかどうか結論付ける。また、継続企業の前提に関する重要な不確実性が認められる場合は、四半期レビュー報告書において四半期財務諸表の注記事項に注意を喚起すること、又は重要な不確実性に関する四半期財務諸表の注記事項が適切でない場合は、四半期財務諸表に対して限定付結論又は否定的結論を表明することが求められている。監査人の結論は、四半期レビュー報告書日までに入手した証拠に基づいているが、将来の事象や状況により、企業は継続企業として存続できなくなる可能性がある。

・　四半期財務諸表の表示及び注記事項が、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期財務諸表の作成基準に準拠していないと信じさせる事項が認められないかどうかとともに、関連する注記事項を含めた四半期財務諸表の表示、構成及び内容、並びに四半期財務諸表が基礎となる取引や会計事象を適正に表示していないと信じさせる事項が認められないかどうかを評価する。

監査人は、監査役及び監査役会に対して、計画した四半期レビューの範囲とその実施時期、四半期レビュー上の重要な発見事項について報告を行う。

監査人は、監査役及び監査役会に対して、独立性についての我が国における職業倫理に関する規定を遵守したこと、並びに監査人の独立性に影響を与えると合理的に考えられる事項、及び阻害要因を除去又は軽減するためにセーフガードを講じている場合はその内容について報告を行う。

利害関係

会社と当監査法人又は業務執行社員との間には、公認会計士法の規定により記載すべき利害関係はない。

以  上

(注) １．上記は四半期レビュー報告書の原本に記載された事項を電子化したものであり、その原本は当社(四半期報告書提出会社)が別途保管しております。２．XBRLデータは四半期レビューの対象には含まれていません。